PTC terapevtikasi - PTC Therapeutics

Koordinatalar: 40 ° 33′03 ″ N. 74 ° 25′23 ″ V / 40.550722 ° N 74.423071 ° Vt / 40.550722; -74.423071

PTC Therapeutics, Inc.
Ommaviy
Sifatida sotilganNASDAQ: PTCT
Russell 2000 komponenti
SanoatFarmatsevtika
Bosh ofis
Janubiy Pleyfild (Nyu-Jersi)
,
Qo'shma Shtatlar
Veb-saytptcbio.com

PTC terapevtikasi a BIZ farmatsevtika kompaniyasi og'iz orqali yuboriladigan kichik molekulali dori-darmonlarni ishlab chiqishga va genlarni davolashni maqsadga yo'naltirish orqali boshqaradigan gen terapiyasini ishlab chiqarishga yo'naltirilgan. transkripsiyadan keyingi nazorat (PTC) mexanizmlari etim kasalliklari.[1][2]

2009 yil sentyabr oyida PTC bilan shartnoma tuzildi Roche biologik mavjud bo'lgan og'zaki rivojlanish uchun kichik molekulalar uchun markaziy asab tizimi kasalliklar.[3] 2020 yilda, PTC Evrysdi ™ tomonidan FDA tomonidan tasdiqlanganligini e'lon qildi (risdiplam) SMA Foundation va Roche bilan hamkorlikda kattalar va 2 oylik va undan katta yoshdagi bolalarda o'murtqa mushak atrofiyasini (SMA) davolash uchun.

PTC 2019 yilda Bio-e platformasini sotib oldi. Bio-e platformasi dori-darmonlarni ishlab chiqishning zamonaviy yondashuvlari doirasidan tashqaridagi asosiy biologik jarayonlarni modulyatsiya qilish uchun elektron-uzatish kimyosi bo'yicha tajribadan foydalanadi. Bio-e platformasidagi PTC743 va PTC857 qo'rg'oshin birikmalari 15-lipoksigenaza fermentini - mitoxondriyal kasallik va CNS patologiyasini qo'llab-quvvatlovchi yallig'lanish va oksidlovchi stressni tartibga soluvchi asosiy fermentativ markazga yo'naltiradi. Ikkita muhim tadqiqotlar PTC743 ning xavfsizligi va samaradorligini o'rganadi: refrakter mitoxondriyal epilepsiya bo'yicha 2/3 bosqich sinovi va Fridreyxning ataksiyasida 3-bosqich sinovi.

Mahsulotlar

2017 yilda PTC sotib oldi Emflaza[4] (deflazacort) dan Marafon Farmatsevtika. PTC shuningdek Translarna-ga egalik qiladi, (Ataluren ) bema'ni mutatsiyaga sotildi Duxenne mushak distrofiyasi.[5] Ikkala mahsulot birgalikda 2017 va 2018 yillarda mos ravishda 174 million dollar va 260 million dollar daromad keltirdi.[6]

PTC bor tijoratlashtirish huquqlari WAYLIVRA ™ (volanesorsen) Lotin Amerikasida. WAYLIVRA ™ Evropa Ittifoqida oilaviy chilomikronemiya sindromini (FCS) davolash uchun tasdiqlangan. TEGSEDI® (inotersen) irsiy transtiretin amiloidozi (hATTR) bo'lgan kattalardagi bemorlarda 1 yoki 2 bosqichli polinevropatiyani davolash uchun Braziliya sog'liqni saqlashni tartibga solish agentligi (ANVISA) tomonidan marketing bo'yicha tasdiqlangan. PTC Lotin Amerikasidagi TEGSEDI® (inotersen) tijoratlashtirish huquqini Akcea Therapeutics kompaniyasidan litsenziyalashgan.

Quvur liniyasi

2018 yilda, PTC Agilis Biotherapeutics-ni sotib oldi aromatik L-aminokislota dekarboksilaza (AADC) etishmovchiligini davolashda o'ziga xos klinik ma'lumotlar bilan gen terapiyasiga nomzod GT-AADC. AADC etishmovchiligi - bu dopa dekarboksilaza (DDC) genidagi mutatsiyalar natijasida kelib chiqqan AADC fermenti kamayishidan kelib chiqadigan kam uchraydigan CNS buzilishi.

2020 yilda, PTC Censa Pharmaceuticals, Inc. kompaniyasini sotib oldi., biofarmatsevtik kompaniya CNSA-001 (sepiapterin) ni ishlab chiqishga qaratilgan, etim metabolik kasalliklarini, shu jumladan fenilketonuriya (PKU) va tug'ilish paytida tashxis qo'yilgan tetrahidrobiopterin (BH4) biokimyoviy yo'llarida nuqsonlar bilan bog'liq boshqa kasalliklarni davolash bo'yicha klinik-terapevtik terapiya.

Adabiyotlar

  1. ^ Buta, Sunya (2013 yil dekabr). "Bog 'holatida biofarma gullashi". Biobiznes. General Eng. Biotexnol. Yangiliklar. 33 (21). p. 15.
  2. ^ Bain, Lisa J (2006). "Giyohvand moddalarni tanqidiy davrda rivojlantirish". NeuroRx. 3 (4): 540–3. doi:10.1016 / j.nurx.2006.08.004. PMC  3593415. PMID  17044149.
  3. ^ Bratulic, Anna (2009-09-02). "Roche, PTC terapevtikasi CNS dori-darmonlarini kashf qilish bo'yicha sherik - FirstWord Pharma". FirstWord Pharma. Olingan 2016-05-14.
  4. ^ House, SA muharriri Duglas W. (2017-03-16). "PTC DMF med Emflaza-ni Marathon Pharma-dan 190 million dollargacha sotib oladi". Alfa qidiryapsizmi. Olingan 2018-07-03.
  5. ^ "Diqqat markazida: PTC terapevtikasi". NASDAQ.com. 2018-07-23. Olingan 2018-07-24.
  6. ^ "Diqqat markazida: PTC terapevtikasi". NASDAQ.com. 2018-07-23. Olingan 2018-07-24.

Qo'shimcha o'qish

Tashqi havolalar