Elosulfaza alfa - Elosulfase alfa

Elosulfaza alfa
Klinik ma'lumotlar
Savdo nomlari	Vimizim
AHFS /Drugs.com	Ko'p iste'molchilar haqida ma'lumot
Litsenziya ma'lumotlari	EI EMA: INN tomonidan;
Homiladorlik; toifasi	BIZ: C (Xavf chiqarib tashlanmaydi); ;
ATC kodi	A16AB12 (JSSV) ;
Huquqiy holat
Huquqiy holat	BIZ: ℞-faqat ;
Identifikatorlar
CAS raqami	9025-60-9;
IUPHAR / BPS	7392;
ChemSpider	yo'q;
UNII	ODJ69JZG85;
KEGG	D10333;
Kimyoviy va fizik ma'lumotlar
Formula	C5020H7588N1364O1418S34
Molyar massa	110826.09 g · mol−1

Elosulfaza alfa (savdo nomi) Vimizim) davolash uchun dori Morquio sindromi bu ferment etishmovchiligidan kelib chiqadi N-asetilgalaktozamin-6-sulfataza. Elosulfaza alfa bu fermentning sintetik versiyasidir.

Elosulfaza alfa tomonidan ishlab chiqilgan BioMarin Pharmaceutical Inc. tomonidan AQShda foydalanish uchun tasdiqlangan Oziq-ovqat va dori-darmonlarni boshqarish 2014 yilda.^[1]

Preparat ichida ishlatiladi fermentlarni almashtirish terapiyasi; 2014 yilgi tadqiqotlar Morquio sindromi A tipidagi yosh bemorlarga samarali bo'lganligini tasdiqladi.^[2] Ushbu dori-darmon bilan davolash nafas olish alomatlari, kundalik hayot va o'sish faoliyati bo'yicha eng samarali bo'lgan, bu 2015 yilgi maqolada tasdiqlangan.^[3]

Ba'zi mamlakatlarda elosulfaza alfa narxi yiliga 400000 dollarni tashkil etadi, bu ba'zi sog'liqni saqlash tizimlari uchun uni sotib olishni qiyinlashtirdi.^[4]

2019 yil iyun oyida Belgiya sudi a dastlabki buyruq BioMarinni Morquio sindromi bilan og'rigan yosh qizga Vimizim etkazib berishni davom ettirishga majbur qilish. BioMarin yil boshida Belgiya sog'liqni saqlash idoralari bilan muzokaralar olib borilgandan so'ng preparatni bepul berishni to'xtatdi qoplash mahsulot bir necha marta muvaffaqiyatsiz tugadi. Bu ota-onalarning boshlanishiga sabab bo'ldi sud jarayoni kompaniyani dori-darmonlarni bepul etkazib berishga majbur qilish. BioMaringa aniq qaror chiqarilgunga qadar yoki dori Belgiya bozorida maqbul narxda mavjud bo'lgunga qadar buni qilishni buyurdi.^[5]

Adabiyotlar

^ "FDA noyob tug'ma ferment buzilishini davolash uchun Vimizim-ni tasdiqlaydi". Oziq-ovqat va dori-darmonlarni boshqarish. 2014 yil 14-fevral.
^ Hendriksz CJ, Burton B, Fleming TR, Harmatz P, Xyuz D, Jons SA va boshq. (2014 yil noyabr). "Morquio A sindromi (mukopolisaxaridoz IVA) uchun BMN 110 (elosulfaza alfa) bilan fermentlarni almashtirish terapiyasining samaradorligi va xavfsizligi: 3-bosqich randomizatsiyalangan platsebo-nazorat ostida ish". Irsiy metabolik kasallik jurnali. 37 (6): 979–90. doi:10.1007 / s10545-014-9715-6. PMC 4206772. PMID 24810369.
^ Hendriksz CJ, Giugliani R, Harmatz P, Mengel E, Guffon N, Valayannopoulos V va boshq. (2015 yil fevral). "Morquio A sindromidagi elosufaza alfa ning III bosqich sinovida ko'p domenli ta'siri". Molekulyar genetika va metabolizm. 114 (2): 178–85. doi:10.1016 / j.ymgme.2014.08.012. PMID 25284089.
^ Noyob kasallikka chalingan avstraliyalik bolalarga 400 ming dollarlik hayotni tejaydigan dori-darmon bilan ta'minlash. Avstraliya hukumati Morquio A sindromi deb nomlanuvchi nodir tibbiy kasallikka chalingan avstraliyalik bemorlarga hayotni tejaydigan davolanishni bepul amalga oshiradi. Hon Greg Hunt deputati. Sog'liqni saqlash vaziri. 2017 yil 15-iyun
^ "BioMarin bir necha oy ichida sabr-toqat bilan ishlaydi" [BioMarin bemorni hayotni saqlab qoluvchi dori bilan ta'minlashni davom ettirishi kerak]. www.tijd.be (golland tilida). De Tijd. 26 iyun 2019. Olingan 26 iyun 2019.

Bu dori ga tegishli maqola oshqozon-ichak tizimi a naycha. Siz Vikipediyaga yordam berishingiz mumkin uni kengaytirish.

[1] "FDA noyob tug'ma ferment buzilishini davolash uchun Vimizim-ni tasdiqlaydi". Oziq-ovqat va dori-darmonlarni boshqarish. 2014 yil 14-fevral.

[2] Hendriksz CJ, Burton B, Fleming TR, Harmatz P, Xyuz D, Jons SA va boshq. (2014 yil noyabr). "Morquio A sindromi (mukopolisaxaridoz IVA) uchun BMN 110 (elosulfaza alfa) bilan fermentlarni almashtirish terapiyasining samaradorligi va xavfsizligi: 3-bosqich randomizatsiyalangan platsebo-nazorat ostida ish". Irsiy metabolik kasallik jurnali. 37 (6): 979–90. doi:10.1007 / s10545-014-9715-6. PMC 4206772. PMID 24810369.

[3] Hendriksz CJ, Giugliani R, Harmatz P, Mengel E, Guffon N, Valayannopoulos V va boshq. (2015 yil fevral). "Morquio A sindromidagi elosufaza alfa ning III bosqich sinovida ko'p domenli ta'siri". Molekulyar genetika va metabolizm. 114 (2): 178–85. doi:10.1016 / j.ymgme.2014.08.012. PMID 25284089.

[4] Noyob kasallikka chalingan avstraliyalik bolalarga 400 ming dollarlik hayotni tejaydigan dori-darmon bilan ta'minlash. Avstraliya hukumati Morquio A sindromi deb nomlanuvchi nodir tibbiy kasallikka chalingan avstraliyalik bemorlarga hayotni tejaydigan davolanishni bepul amalga oshiradi. Hon Greg Hunt deputati. Sog'liqni saqlash vaziri. 2017 yil 15-iyun

[5] "BioMarin bir necha oy ichida sabr-toqat bilan ishlaydi" [BioMarin bemorni hayotni saqlab qoluvchi dori bilan ta'minlashni davom ettirishi kerak]. www.tijd.be (golland tilida). De Tijd. 26 iyun 2019. Olingan 26 iyun 2019.

[1]

[2]

[3]

[4]

[5]