Givosiran - Givosiran

Givosiran
Klinik ma'lumotlar
Savdo nomlari	Givlaari
AHFS /Drugs.com	Monografiya
Litsenziya ma'lumotlari	BIZ DailyMed: Givosiran;
Homiladorlik; toifasi	BIZ: N (hali tasniflanmagan); ;
Marshrutlari; ma'muriyat	Teri ostiga in'ektsiya qilish
ATC kodi	Yo'q;
Huquqiy holat
Huquqiy holat	BIZ: ℞-faqat ; EI: Faqat Rx ;
Identifikatorlar
	IUPAC nomi N- [1,3-bis [3- [3- [5 - [(2R, 3R, 4R, 5R, 6R) -3-asetamido-4,5-dihidroksi-6- (gidroksimetil) oksan-2-il ] oksipentanoylamino] propilamino] -3-oksopropoksi] -2 - [[3- [3- [5 - [(2R, 3R, 4R, 5R, 6R) -3-asetamido-4,5-dihidroksi-6- (gidroksimetil) ) oksan-2-yl] oksipentanoylamino] propilamino] -3-oksopropoksi] metil] propan-2-yl] -12 - [(2R, 4R) -4-gidroksi-2-metilpirrolidin-1-yl] -12-oksodekanamid;
CAS raqami	1639325-43-1;
PubChem CID	119058042;
DrugBank	DB15066;
UNII	ROV204583W;
KEGG	D11702;
Kimyoviy va fizik ma'lumotlar
Formula	C524H694F16N173O316P43S6
Molyar massa	16300.42 g · mol−1
3D model (JSmol )	Interaktiv rasm;
	Jilmayganlar C [C @@ H] 1C [C @ H] (CN1C (= O) CCCCCCCCCCC (= O) bosimining ko'tarilishi (COCCC (= O) NCCCNC (= O) CCCCO [C @ H] 2 [C @@ H) ( [C @ H] ([C @ H] ([C @ H] (O2) CO) O) O) NC (= O) C) (COCCC (= O) NCCCNC (= O) CCCCO [C @ H] 3 [C @@ H] ([C @ H] ([C @ H] ([C @ H] (O3) CO) O) O) NC (= O) C) COCCC (= O) NCCCNC (= O ) CCCCO [C @ H] 4 [C @@ H] ([C @ H] ([C @ H] ([C @ H] (O4) CO) O) O) NC (= O) C) O;
	InChI InChI = 1S / C78H139N11O30 / c1-50-42-54 (96) 43-89 (50) 65 (104) 26-12-10-8-6-5-7-9-11-25-64 (103) 88-78 (47-111-39-27-61 (100) 82-33-19-30-79-58 (97) 22-13-16-36-114-75-66 (85-51 (2)) 93) 72 (108) 69 (105) 55 (44-90) 117-75,48-112-40-28-62 (101) 83-34-20-31-80-59 (98) 23-14- 17-37-115-76-67 (86-52 (3) 94) 73 (109) 70 (106) 56 (45-91) 118-76) 49-113-41-29-63 (102) 84- 35-21-32-81-60 (99) 24-15-18-38-116-77-68 (87-53 (4) 95) 74 (110) 71 (107) 57 (46-92) 119-) 77 / h50,54-57,66-77,90-92,96,105-110H, 5-49H2,1-4H3, (H, 79,97) (H, 80,98) (H, 81,99) ( H, 82,100) (H, 83,101) (H, 84,102) (H, 85,93) (H, 86,94) (H, 87,95) (H, 88,103) / t50-, 54-, 55-, 56-, 57-, 66-, 67-, 68-, 69 +, 70 +, 71 +, 72-, 73-, 74-, 75-, 76-, 77- / m1 / s1; Kalit: RUPXJRIDSUCQAN-PQNNUJSWSA-N;

Givosiran, tovar nomi ostida sotiladi Givlaari, o'tkir yoshdagi kattalarni davolash uchun mo'ljallangan jigar porfiriyasi, zaharli moddalarning ko'payishiga olib keladigan genetik kasallik porfirin gem ishlab chiqarish jarayonida hosil bo'lgan molekulalar (bu qonda kislorodni bog'lashga yordam beradi).^[1]^[2] Givosiran 5-aminolevulinik kislota sintaziga yo'naltirilgan kichik interferentsiyali RNK (siRNA), gem ishlab chiqarishdagi muhim ferment.^[3]

AQSh Oziq-ovqat va dori-darmonlarni boshqarish (FDA) uni birinchi darajali dori deb hisoblaydi.^[4]

Tarix

2019 yil noyabr oyida givosiran Qo'shma Shtatlarda o'tkir jigar porfiriyasi (AHP) bo'lgan kattalarni davolash uchun tasdiqlangan.^[1]^[5]

AQSh Oziq-ovqat va dori-darmonlarni boshqarish (FDA) givosiran uchun arizani qondirdi kashfiyot terapiyasi belgilash, ustuvor ko'rib chiqish belgilash va yetim dori belgilash.^[1] FDA Givlaari tomonidan tasdiqlangan Alnylam farmatsevtika.^[1]

Adabiyotlar

^ ^a ^b ^v ^d "FDA irsiy noyob kasallik uchun birinchi davolashni ma'qulladi". BIZ. Oziq-ovqat va dori-darmonlarni boshqarish (FDA) (Matbuot xabari). 20 Noyabr 2019. Arxivlandi asl nusxasidan 2019 yil 21-noyabrda. Olingan 20 noyabr 2019. Ushbu maqola ushbu manbadagi matnni o'z ichiga oladi jamoat mulki.
^ "FDA o'tkir jigar porfiriyasi uchun givosiranni ma'qullaydi". BIZ. Oziq-ovqat va dori-darmonlarni boshqarish (FDA) (Matbuot xabari). 20 Noyabr 2019. Arxivlandi asl nusxasidan 2019 yil 21-noyabrda. Olingan 20 noyabr 2019. Ushbu maqola ushbu manbadagi matnni o'z ichiga oladi jamoat mulki.
^ https://www.drugbank.ca/drugs/DB15066
^ "Dori terapiyasining yangi tasdiqlashlari 2019". AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi. 31 dekabr 2019 yil. Olingan 15 sentyabr 2020.
^ "Giyohvand moddalar bilan bog'liq suratlar: Givlaari". BIZ. Oziq-ovqat va dori-darmonlarni boshqarish (FDA). 20 Noyabr 2019. Olingan 24 yanvar 2020. Ushbu maqola ushbu manbadagi matnni o'z ichiga oladi jamoat mulki.

Tashqi havolalar

"Givosiran". Giyohvand moddalar haqida ma'lumot portali. AQSh milliy tibbiyot kutubxonasi (NLM).

Bu dori ga tegishli maqola qon va qon hosil qiluvchi organlar a naycha. Siz Vikipediyaga yordam berishingiz mumkin uni kengaytirish.

[FDA_PR-1] v ^d "FDA irsiy noyob kasallik uchun birinchi davolashni ma'qulladi". BIZ. Oziq-ovqat va dori-darmonlarni boshqarish (FDA) (Matbuot xabari). 20 Noyabr 2019. Arxivlandi asl nusxasidan 2019 yil 21-noyabrda. Olingan 20 noyabr 2019. Ushbu maqola ushbu manbadagi matnni o'z ichiga oladi jamoat mulki.

[FDA_PR_2-2] "FDA o'tkir jigar porfiriyasi uchun givosiranni ma'qullaydi". BIZ. Oziq-ovqat va dori-darmonlarni boshqarish (FDA) (Matbuot xabari). 20 Noyabr 2019. Arxivlandi asl nusxasidan 2019 yil 21-noyabrda. Olingan 20 noyabr 2019. Ushbu maqola ushbu manbadagi matnni o'z ichiga oladi jamoat mulki.

[3] ttps://www.drugbank.ca/drugs/DB15066

[4] "Dori terapiyasining yangi tasdiqlashlari 2019". AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi. 31 dekabr 2019 yil. Olingan 15 sentyabr 2020.

[FDA_Snapshot-5] "Giyohvand moddalar bilan bog'liq suratlar: Givlaari". BIZ. Oziq-ovqat va dori-darmonlarni boshqarish (FDA). 20 Noyabr 2019. Olingan 24 yanvar 2020. Ushbu maqola ushbu manbadagi matnni o'z ichiga oladi jamoat mulki.

[1]

[2]

[3]

[4]

[5]